Cell: Омоложение метаболома может замедлить дегенерацию сетчатки
179
Генная терапия может быть лучшей надеждой на лечение пигментного ретинита (РП), наследственного заболевания, которое обычно приводит к тяжёлой потере зрения и ослепляет 1,5 миллиона человек во всём мире.
Учёные из Медицинского центра Колумбийского университета в Ирвинге, США, провели исследование и обнаружили, что генная терапия на основе CRISPR может задержать прогрессирование пигментного ретинита (РП) примерно на один месяц в мышиных моделях заболевания, что эквивалентно примерно 10 годам у людей.
Исследование опубликовано в журнале Cell Reports Medicine.
Используя геномную инженерию на основе CRISPR исследователи разрабатывают генную терапию, способную лечить пациентов с РП независимо от основного генетического дефекта. Экспериментальная терапия исправляет метаболическую ошибку в светочувствительных клетках глаза, которая характерна для большинства форм заболевания.
До проведения испытания на людях ещё несколько лет, подмечают учёные.
Ранее TechnoDzen сообщил, что 3D-печать усовершенствовала создание протеза глаза.