Генная терапия может помочь лечить редкие и наследственные заболевания

Людям с редкими заболеваниями повезло меньше. Намного меньше исследований проводится с целью изучить редкое заболевание, поэтому, и лечение таких болезней либо невозможно, либо экспериментальное - в любом случае, эта тема малоизучена. К примеру, редкое наследственное заболевание синдром Коффина-Цириса. Это аутосомно-рецессивное заболевание, которое характеризуется глухотой, ониходистрофией (короткие или отсутствующие ноги), остеодистрофией (короткие пальцы рук и ног), а также задержкой развития. В настоящее время не существует системы лечения генетической болезни. 

Ученые Норвежского университета науки и технологий решили провести исследования генетической болезни, чтобы облегчить жизнь людям, у которой она диагностирована. Результаты их исследования были опубликованы в журнале Genome Biology.  Эксперимент проводился на созданных в оборудованных лабораториях мини-образцах человеческого мозга. 

Специалисты применили метод лечения генной терапией. Это способ лечения наследственных заболеваний, путем введения генов, с целью изменения генных дефектов или добавления клеткам новых свойств. 

 Эксперты тестируют различные варианты использования генной терапии, чтобы добиться большей эффективности.