NEJM: Редактирование генов CRISPR может помочь людям с наследственной слепотой
203
Результаты показывают, что генная терапия CRISPR при наследственной потере зрения заслуживает продолжения исследований и клинических испытаний.
Учёные из Учебной больницы Гарварда, занимающейся лечением и исследованиями глаз, шей, носа, горла, головы и шеи, провели исследование и обнаружили, что редактирование генов CRISPR у 14 человек с формой наследственной слепоты привело к измеримым улучшениям у 11 участников.
Исследование опубликовано The New England Journal of Medicine.
Все 14 участников исследования, в том числе 12 взрослых (в возрасте от 17 до 63 лет) и двое детей (в возрасте от 10 до 14 лет), родились с формой врождённого амавроза Лебера (LCA), вызванной мутациями в гене центросомного белка 290. Им сделали одну инъекцию препарата для редактирования генома CRISPR/Cas9, EDIT-101, в один глаз посредством специализированной хирургической процедуры. Это исследование, в котором участвовал первый пациент, когда-либо получавший исследуемое лекарство на основе CRISPR непосредственно внутри организма, было сосредоточено в первую очередь на безопасности с вторичным анализом эффективности.
Никаких серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением или процедурой, не зарегистрировано, а также не было выявлено какой-либо дозолимитирующей токсичности.
11 участников продемонстрировали улучшение. Результаты исследования подтверждают концепцию и дают важные знания для разработки новых и инновационных лекарств от наследственных заболеваний сетчатки.
Ранее TechnoDzen сообщил, что связь уровня витамина Е и остеоартритом не была обнаружена.