Новая терапия обещает помочь в лечении редкой детской деменции
183
Синдром Айкарди-Гутьера (АГС) входит в число более чем 100 редких нейродегенеративных генетических заболеваний, вызывающих детскую деменцию.
Учёные из Сиднейского университета в Австралии провели исследование, которое показало, что новая РНК-таргетная терапия может остановить прогрессирование определённого типа детской деменции у мышей и потенциально обратить вспять некоторые пагубные последствия этого редкого заболевания.
Исследование опубликовано в журнале Clinical Investigation.
Основной причиной АГС является интерферон, собственная защита организма от инфекции. При АГС избыточное производство интерферона в мозге приводит к нейровоспалению и нейродегенерации.
Поскольку в настоящее время лекарства не существует, существующие методы лечения АГС сосредоточены на лечении симптомов. Острая необходимость в эффективном терапевтическом подходе побудила исследователей искать инновационные решения.
Новый подход нацелен на рецептор интерферона-альфа с использованием антисмысловых олигонуклеотидов. Эти методы лечения предназначены для поиска, связывания и разрушения информационной РНК (мРНК) высокоспецифичным образом, уменьшая количество болезнетворного белка. Терапия антисмысловыми олигонуклеотидами показала потенциал в лечении различных неврологических заболеваний, включая смертельное заболевание двигательных нейронов.
В ходе исследования учёные обнаружили, что, когда мышам вводили препарат непосредственно в центральную нервную систему, это значительно снижало реакцию интерферона в мозге, уменьшая как нейровоспаление, так и повреждение нейронов, а также восстанавливая целостность гематоэнцефалического барьера.
Ранее TechnoDzen сообщил, что употребление воды с лимоном может довести до рака.