Science Advances: Прорыв в генной терапии позволил врождённо глухим детям слышать
353
Исследование корректирует мутацию гена, связанную с функцией внутреннего уха.
Команда учёных из Гарвардской медицинской школы Массачусетского университета провели исследование в Китае с использованием генной терапии, которое позволило слышать пяти детям, рождённым глухими.
Исследование опубликовано в журнале Science Advances.
Через шесть месяцев дети смогли распознавать речь и вести разговор, что вселяет надежду на более широкое использование в ближайшем будущем.
Пациенты, участвовавшие в исследовании, страдали от генетического заболевания, называемого аутосомно-рецессивной глухотой, которое вызвано мутацией гена OTOF. Этот ген производит белок отоферлин, который помогает передавать электрические импульсы из улитки в мозг, где их можно интерпретировать как звук, но без него эти сигналы никогда не дойдут. Поскольку это вызвано единственной мутацией и не вызывает какого-либо физического повреждения клеток, команда утверждает, что DFNB9 был идеальным кандидатом для такого рода генной терапии.