Новый подход генной терапии улучшает лечение лобно-височной деменции
205
Лобно-височная деменция наследуется до 40% случаев: заболевание неизбежно развивается у носителей соответствующей генетической мутации.
Учёные из Мюнхенского университета имени Людвига и Максимилиана в Германии провели исследование и выявили, что новый терапевтический подход, который использует модифицированные вирусы для замены недостающего белка в мозге, улучшает лечение лобно-височной деменции.
Исследование опубликовано в журнале Science Translational Medicine.
«Мы вставили програнулин в геном вируса», — объясняет одна из ведущих авторов доктор Аня Капелл.
Затем команда ввела модифицированные вирусы в кровоток мышиных моделей. Вирус нацелен на клетки печени, которые затем производят програнулин в больших количествах и выделяют его в кровь. Таким образом, этот подход позволяет избежать инъекции вирусов непосредственно в мозг, что сопряжено с риском серьёзных побочных эффектов.
Результаты показали, что дефицит деградации белка, отложение нерастворимых токсичных белков, воспаление мозга, двигательные нарушения и гибель нейронов были значительно уменьшены.
Лобно-височная деменция — в настоящее время неизлечимое заболевание головного мозга, вызывающее потерю памяти, нарушения речи и изменения личности. В 5-12% случаев заболевание провоцирует снижение уровня програнулина.
Ранее Techno Dzen сообщил, что генетический регулятор улучшает здоровье и аромат лаванды.
Перевод выполнен журналистом издания Techno Dzen. При полном или частичном использовании материала гиперссылка обязательна.